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國(guó)衛(wèi)院攜手千禧製藥基因體研究 開發(fā)罕病藥

↑簽約交換儀式:國(guó)衛(wèi)院司徒惠康副院長(zhǎng)(圖左)、武田藥品淺野元董事長(zhǎng)暨總經(jīng)理(圖右)。(圖/國(guó)衛(wèi)院提供)

 

國(guó)家衛(wèi)生研究院與武田藥品(Takeda Pharmaceutical Company Limited)合作,簽訂合作備忘錄,致力於罕見疾病、神經(jīng)發(fā)育、癌癥等疾病之進(jìn)一步瞭解及早期檢測(cè),此項(xiàng)合作研究旨在擴(kuò)大造福患者的藥物研發(fā),及精準(zhǔn)醫(yī)療之廣泛應(yīng)用。

 

此次國(guó)家衛(wèi)生研究院與武田藥品之?dāng)y手合作,是政府推動(dòng)生醫(yī)產(chǎn)業(yè)發(fā)展的重要里程碑,未來,雙方亦將合作建立亞洲人種疾病基因資料庫(kù),共同推動(dòng)臺(tái)灣生技醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展。

 

臺(tái)灣武田藥品在臺(tái)成立58年,它是一家以價(jià)值為基礎(chǔ),以研發(fā)為導(dǎo)向的全球生物製藥領(lǐng)導(dǎo)者,致力於研發(fā)並提供改善人類健康的創(chuàng)新治療,並依據(jù)其對(duì)病患、員工和全球環(huán)境的承諾為準(zhǔn)則。臺(tái)灣武田藥品董事長(zhǎng)暨總經(jīng)理淺野元強(qiáng)調(diào),臺(tái)灣武田藥品將持續(xù)引進(jìn)創(chuàng)新藥物,為罕見病患者提供更好的生活品質(zhì)

 

國(guó)家衛(wèi)生研究院執(zhí)行之「亞太生醫(yī)矽谷精準(zhǔn)醫(yī)療旗艦計(jì)畫」,響應(yīng)「5+2產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新計(jì)畫」,四年有成,推廣四大範(fàn)疇:

  1. 推動(dòng)疾病全基因體定序;
  2. 實(shí)踐精準(zhǔn)醫(yī)療;
  3. 改善臺(tái)灣地區(qū)民眾健康;
  4. 促進(jìn)臺(tái)灣生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展。

 

(前左起):科技部國(guó)網(wǎng)中心史曉斌主任、臺(tái)北榮總罕病中心牛道明主任、國(guó)衛(wèi)院學(xué)術(shù)發(fā)展處蔡世峯處長(zhǎng)、武田藥品淺野元董事長(zhǎng)暨總經(jīng)理、吳成文院士、國(guó)衛(wèi)院司徒惠康副院長(zhǎng)、臺(tái)基盟陳振忠董事長(zhǎng)、衛(wèi)生福利部科發(fā)組施養(yǎng)志技監(jiān)、(後左起)寬量國(guó)際谷月涵策略長(zhǎng)、臺(tái)基盟黃昭熹執(zhí)行長(zhǎng)、國(guó)衛(wèi)院分子基因所江運(yùn)金副所長(zhǎng)、衛(wèi)福部科發(fā)組黃小文高級(jí)研究員、中研院分子生物所孫以瀚特聘研究員、武田藥品鄭晴之醫(yī)藥事務(wù)總監(jiān)、科懋生物科技陳澤民董事長(zhǎng)、罕見疾病基金會(huì)陳冠如執(zhí)行長(zhǎng)、Illumina高慈娟經(jīng)理、國(guó)衛(wèi)院技轉(zhuǎn)育成中心蔡熙文主任。(圖/國(guó)衛(wèi)院提供)

 

旗艦計(jì)劃已經(jīng)建置國(guó)家級(jí)高通量之次世代基因體定序設(shè)施,並且與國(guó)家高速網(wǎng)絡(luò)和計(jì)算中心以及Illumina公司合作,開發(fā)了龐大的臺(tái)灣病患基因體序列資料庫(kù),實(shí)踐精準(zhǔn)醫(yī)療奠定了良好基礎(chǔ),並藉此開發(fā)針對(duì)罕見疾病和癌癥的未來臨床系統(tǒng)和分子診斷,這些進(jìn)步對(duì)疾病的精確診斷很重要。目前,旗艦計(jì)畫發(fā)展之基因體分析程序,對(duì)罕見病的診斷率高達(dá)七成。

 

國(guó)家衛(wèi)生研究院與武田藥品之合作,首先佈局在法布瑞氏癥(Fabry disease)。法布瑞氏癥是一種X染色體基因異常的性聯(lián)遺傳罕見疾病,其病因?yàn)轶w內(nèi)負(fù)責(zé)製造α-半乳糖苷酵素(α-galactosidase A)的基因發(fā)生突變所引起。國(guó)際上法布瑞氏癥的發(fā)生率在50,000-60,000分之一之間,而臺(tái)灣人帶有好發(fā)的基因位點(diǎn),在新生兒篩檢中,男性的發(fā)生率為1,250分之一。因?yàn)閄染色體基因異常,男性發(fā)病率較高。

 

↑精準(zhǔn)醫(yī)療旗艦計(jì)畫報(bào)告:國(guó)衛(wèi)院學(xué)術(shù)發(fā)展處蔡世峯處長(zhǎng)。(圖/國(guó)衛(wèi)院提供)

 

法布瑞氏癥在兒童或青少年時(shí)期即出現(xiàn)臨床癥狀,典型患者會(huì)有手或腳部的間歇性疼痛,成年後則出現(xiàn)心臟、腦血管、腎臟病變,為造成死亡的主因,由於常見的臨床癥狀為四肢疼痛或心室肥大,被誤診的機(jī)率很高。臨床上除了針對(duì)癥狀治療,也有三種針對(duì)法布瑞氏癥的治療藥物,包括兩種酵素替代療法。目前此三種藥物皆由衛(wèi)生福利部依『罕見疾病防治及藥物法』,列入罕病用藥給付品項(xiàng)中。

 

國(guó)家衛(wèi)生研究院與國(guó)際定序大廠Illumina結(jié)盟,奠定亞洲地區(qū)的族群基因體科學(xué)(population genomics)基礎(chǔ)。在「5+2產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新計(jì)畫」支持下,國(guó)家衛(wèi)生研究院以公私夥伴關(guān)係(Public-Private-Partnership, PPP)模式推動(dòng)產(chǎn)學(xué)合作,建立臺(tái)基盟生技公司(TGIA, Inc.),串連旗艦計(jì)畫建立之臨床合作網(wǎng)絡(luò),經(jīng)營(yíng)「亞太生醫(yī)矽谷」產(chǎn)業(yè)聚落。臺(tái)灣之罕病基因體研究漸趨成熟,已經(jīng)邁入藥物研發(fā)階段。

 

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